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三岁男孩常年腹泻生命垂危,“菌群移植”带来治疗新机

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殊不知,看似普通的腹泻,竟也可能是免疫缺陷造成的,腹泻经久不愈导致患儿重度营养不良,甚至危及生命。面对这些常规药物治疗无起效的患儿,上海某医院医疗团队大胆采用 "菌群移植 " 新技术,巧妙地治疗了两例深陷腹泻痛苦的免疫缺陷患儿。在近两月的随访中,两个小患者均不同程度缓解了腹泻症状,为后续治疗抢得一线生机。
出生后腹泻至今,三岁男孩艰辛求医路
小文(化名)虚弱地躺在造血干细胞移植病房移植仓的病床上,今秋就满四周岁的他只有 10 公斤。原来,小文从出生起就不曾有过成型的大便,稍有不注意便发烧感染、腹泻加重,三个月前更是病情危急,进入当地儿童重症监护病房抢救。在漫长的求医过程中,小文接受了正规、长期的抗生素治疗,膳食调整为抗过敏的特殊奶粉,却始终收效甚微。每日水样便 10 多次,体重不增反减,呈重度营养不良、电解质紊乱及低蛋白血症。
在医生建议下,小文进行了基因检测,这竟是一个 X 连锁多内分泌腺病肠病免疫失调综合征的患者。医生说,普通的抗感染治疗是无法改善小文的感染腹泻问题的,目前医学上唯一的根治方式便是造血干细胞移植。
今年 7 月,奄奄一息的小文来到上海某医院,医院组成了多学科团队为小文制定诊治方案。感染科团队负责小文的静脉营养、腹泻控制等生命支持,血液肿瘤科则积极联系骨髓库寻找配型。然而,配型及志愿者的筛查调度工作约需两个月,生命危在旦夕的小文是否等得起尚不可知。
尝试新技术,多学科合作为 " 菌群 " 护航
这时,感染科团队的医生想到了近年诸多领域开始尝试的新治疗方法:菌群移植。菌群移植就是将健康人粪便中的功能菌群,移植到患者胃肠道内,重建新的肠道菌群,实现肠道及肠道外疾病的治疗的一种方式。目前,它已广泛应用于艰难梭菌感染、炎症性肠病、顽固性便秘、代谢病、肠道免疫缺陷、肠道过敏等疾病。
小文的肠道免疫缺陷是否也能应用菌群移植的方式获得症状改善呢?由于菌群移植在儿童中尚处起步阶段,对免疫缺陷的小患者更缺少应用经验,医院感染科团队在研读众多文献和病例报道、明确菌群移植的安全性后,在医院领导的支持鼓励下,在感染科医生、消化科医生等各方的帮助下,为小文实行了两次经空肠管的冻存菌液复苏后的菌群移植。
小文在移植后大便次数明显减少至 3-4 次 / 天,虽仍旧是稀水样,但总量明显减少。最令人鼓舞的是小文的体重增长了,入院时仅有 8 公斤的小文终于平稳地长到了 10 公斤。现在,小文已经顺利完成了干细胞回输。
无独有偶,在这家医院的移植病房内还有一个小患者也得益于菌群移植。小涛是一个湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合症的患儿,在接受造血干细胞移植后出现了严重的肠道急性抗移植物抗宿主反应,每天解稀水样便 10 余次,病情严重时需要依靠吗啡止痛,油米不进,只能靠静脉营养维持。
经各种抗排治疗,小涛的大便仍未见好转,甚至出现了急性肠道感染,一度发生肠梗阻等危及生命的病情变化。正当治疗陷入一筹莫展之际,移植组再次与感染科团队联系,尝试给小涛进行菌群移植治疗。小涛在今年 8 月按序完成了菌群移植的过程,目前恢复到了每天 1 次的排便状态,体重也在逐渐恢复。

▲将健康人粪便中的功能菌群,移植到患者胃肠道内,重建新肠道菌群,实现肠道及肠道外疾病的治疗
人体 " 被遗忘的器官 " 正在焕发新生
人类对粪便中微生物的认识已有数百年之久,然而这群数以万亿计的微生物一直被认作是异物共存于人体内,直至本世纪,才有专家提出肠道微生物是人类的一种特殊 " 器官 " 的观点。随着越来越多的研究人员开始关注肠道微生物,肠道菌群这一 " 被遗忘的器官 " 开始焕发其新的活力,它在人体健康中的作用也逐渐被大众所认识。
现已证实,菌群移植在艰难梭菌感染(CDI)、炎症性肠病(IBD)、功能性胃肠病(IBS)、肥胖、糖尿病、自闭症等疾病中均有一定的疗效,更有许多研究人员和临床医师正尝试在各种感染性疾病中的应用。
医生也谈到,作为一种特殊的器官,菌群移植应与其他器官移植一样,在供体的选择、菌液的制备、移植方法和后续的治疗上需要形成统一的标准,制定临床实践指南,并开启高质量的临床随机对照研究,以进一步验证其长期的安全性。在该院,两个小患者均为免疫缺陷病人,在全面评估风险、严格挑选供体后,医生发现菌群移植对免疫缺陷患者也可有所助益,这才实践了这两次的尝试。希望在未来,能有更多特殊人群借助菌群移植技术获得新生机
智慧医疗,守护健康


1楼2018-08-28 13:28回复