这是什么
二甲双胍是 FDA 批准的治疗 2 型糖尿病的一线药物。
为什么它可能是 ADPKD 的潜在治疗方法
小鼠模型表明，二甲双胍阻断有氧糖酵解途径，该途径与导致囊肿形成和生长的细胞增殖有关。当用二甲双胍治疗时，患有 PKD 的小鼠表现出对囊肿生长的抑制。二甲双胍的安全性由来已久，因为它已被用于治疗 2 型糖尿病数十年。
观看我们录制的网络研讨会、PKD 疗法和潜在候选人，以 了解更多信息。
临床研究现状
波士顿塔夫茨大学和巴尔的摩马里兰大学的研究人员对 97 名 ADPKD 患者进行了为期两年的 2 期临床试验。结果表明， 二甲双胍在 ADPKD 患者中是可耐受且安全的。需要更大规模的研究来确定二甲双胍减缓疾病进展的有效性。一旦开始招募，PKDF 将分享如何参与这项研究的详细信息。
烟酰胺
这是什么
烟酰胺是一种可在柜台购买的维生素 B3。它用于治疗糖尿病和某些皮肤病。
为什么它可能是 ADPKD 的潜在治疗方法
烟酰胺已被证明可抑制一种称为 Sirtuin 1 的调节蛋白，该蛋白可促进细胞生长并可能促进 PKD 中的囊肿生长。抑制沉默调节蛋白 1 可能会减缓或阻止囊肿的生长。
由于其低成本和良好的安全性，烟酰胺可能是 PKD 的一种有吸引力的治疗选择。欧洲烟酰胺糖尿病干预试验 (ENDIT) 研究表明，大剂量的烟酰胺对人体是安全的。此外，烟酰胺是一种膳食补充剂，因此不需要 FDA 批准。研究旨在为 ADPKD 患者建立最佳剂量。
临床研究现状
在堪萨斯大学医学中心进行的多囊肾病烟酰胺随机对照试验研究 (NIAC-PKD2) 旨在确定烟酰胺对肾损伤、炎症、肾功能和囊肿生长标志物的影响。不幸的是，尽管该药物在 ADPKD 患者中耐受良好，但与安慰剂相比，研究人员没有观察到任何益处。
吡格列酮
这是什么
吡格列酮是 FDA 批准的治疗 2 型糖尿病的药物。
为什么它可能是 ADPKD 的潜在治疗方法
吡格列酮已被证明可抑制氯化物分泌到包囊中，这是包囊生长的关键因素。当氯化物进入包囊时，水随之而来，用液体填充包囊并导致它们生长。通过抑制氯化物进入囊肿，吡格列酮可能会减缓或阻止囊肿的生长。吡格列酮还可以通过引起终末细胞分化来抑制囊肿细胞分裂。
观看我们录制的网络研讨会，关于吡格列酮 Actos 作为 PKD 潜在疗法的讨论，以 了解更多信息。
临床研究现状
印第安纳波利斯印第安纳大学普渡大学 (IUPUI) 的研究人员进行了一项试点临床试验，以测试低剂量吡格列酮对 ADPKD 进展的安全性和有效性。在参与研究的 18 名患者中，与安慰剂相比，服用研究药物的患者在 1 年内未观察到总肾脏体积的变化。然而，发现吡格列酮对 ADPKD 患者是安全的，需要进行更大规模和更长期的试验来确定研究药物减缓疾病进展的有效性。
他汀类药物治疗
这是什么
他汀类药物包括一类降低血液中胆固醇水平的药物。
为什么它可能是 PKD 的潜在治疗方法
除了降低胆固醇的功效外，他汀类药物还具有抗增殖、抗炎和抗氧化作用。由于这一点和它们的相对安全性，人们认为它们有可能被用来减缓 ADPKD 的进展。
临床研究现状
科罗拉多大学安舒茨医学院正在进行一项研究，以了解普伐他汀（一种常见的他汀类药物）是否有助于减缓 ADPKD 的进展。这项研究正在积极招募患者。在此处了解有关该研究的更多信息，并查看您是否符合条件。
页面上次更新时间为 2021 年 7 月
二甲双胍是 FDA 批准的治疗 2 型糖尿病的一线药物。
为什么它可能是 ADPKD 的潜在治疗方法
小鼠模型表明，二甲双胍阻断有氧糖酵解途径，该途径与导致囊肿形成和生长的细胞增殖有关。当用二甲双胍治疗时，患有 PKD 的小鼠表现出对囊肿生长的抑制。二甲双胍的安全性由来已久，因为它已被用于治疗 2 型糖尿病数十年。
观看我们录制的网络研讨会、PKD 疗法和潜在候选人，以 了解更多信息。
临床研究现状
波士顿塔夫茨大学和巴尔的摩马里兰大学的研究人员对 97 名 ADPKD 患者进行了为期两年的 2 期临床试验。结果表明， 二甲双胍在 ADPKD 患者中是可耐受且安全的。需要更大规模的研究来确定二甲双胍减缓疾病进展的有效性。一旦开始招募，PKDF 将分享如何参与这项研究的详细信息。
烟酰胺
这是什么
烟酰胺是一种可在柜台购买的维生素 B3。它用于治疗糖尿病和某些皮肤病。
为什么它可能是 ADPKD 的潜在治疗方法
烟酰胺已被证明可抑制一种称为 Sirtuin 1 的调节蛋白，该蛋白可促进细胞生长并可能促进 PKD 中的囊肿生长。抑制沉默调节蛋白 1 可能会减缓或阻止囊肿的生长。
由于其低成本和良好的安全性，烟酰胺可能是 PKD 的一种有吸引力的治疗选择。欧洲烟酰胺糖尿病干预试验 (ENDIT) 研究表明，大剂量的烟酰胺对人体是安全的。此外，烟酰胺是一种膳食补充剂，因此不需要 FDA 批准。研究旨在为 ADPKD 患者建立最佳剂量。
临床研究现状
在堪萨斯大学医学中心进行的多囊肾病烟酰胺随机对照试验研究 (NIAC-PKD2) 旨在确定烟酰胺对肾损伤、炎症、肾功能和囊肿生长标志物的影响。不幸的是，尽管该药物在 ADPKD 患者中耐受良好，但与安慰剂相比，研究人员没有观察到任何益处。
吡格列酮
这是什么
吡格列酮是 FDA 批准的治疗 2 型糖尿病的药物。
为什么它可能是 ADPKD 的潜在治疗方法
吡格列酮已被证明可抑制氯化物分泌到包囊中，这是包囊生长的关键因素。当氯化物进入包囊时，水随之而来，用液体填充包囊并导致它们生长。通过抑制氯化物进入囊肿，吡格列酮可能会减缓或阻止囊肿的生长。吡格列酮还可以通过引起终末细胞分化来抑制囊肿细胞分裂。
观看我们录制的网络研讨会，关于吡格列酮 Actos 作为 PKD 潜在疗法的讨论，以 了解更多信息。
临床研究现状
印第安纳波利斯印第安纳大学普渡大学 (IUPUI) 的研究人员进行了一项试点临床试验，以测试低剂量吡格列酮对 ADPKD 进展的安全性和有效性。在参与研究的 18 名患者中，与安慰剂相比，服用研究药物的患者在 1 年内未观察到总肾脏体积的变化。然而，发现吡格列酮对 ADPKD 患者是安全的，需要进行更大规模和更长期的试验来确定研究药物减缓疾病进展的有效性。
他汀类药物治疗
这是什么
他汀类药物包括一类降低血液中胆固醇水平的药物。
为什么它可能是 PKD 的潜在治疗方法
除了降低胆固醇的功效外，他汀类药物还具有抗增殖、抗炎和抗氧化作用。由于这一点和它们的相对安全性，人们认为它们有可能被用来减缓 ADPKD 的进展。
临床研究现状
科罗拉多大学安舒茨医学院正在进行一项研究，以了解普伐他汀（一种常见的他汀类药物）是否有助于减缓 ADPKD 的进展。这项研究正在积极招募患者。在此处了解有关该研究的更多信息，并查看您是否符合条件。
页面上次更新时间为 2021 年 7 月
