弥漫性神经胶质瘤是是一种会浸润中枢神经系统，导致认知和身体残疾的脑癌。目前的标准治疗是放疗和化疗的结合，可能会导致神经功能障碍，使患者难以学习、记住新事物、集中注意力或做出日常决定。

在2级胶质瘤中，大约会有80%和4%的患者具有异柠檬酸脱氢酶(IDH)1或2的突变。该研究是第一个分析专门开发用于治疗这种脑癌的靶向治疗药物的临床试验。Vorasidenib是靶向IDH1/2突变的双重抑制剂，可以阻止当两种酶(IDH1和IDH2)的基因突变版本存在于肿瘤中时出现的肿瘤代谢物2-羟戊二酸(2-HG)的形成和积累。2-HG被认为是IDH突变胶质瘤形成和维持的原因。

靶向疗法旨在针对参与癌细胞生长和扩散的特定分子。与化学疗法和其他可以同时影响癌细胞和健康细胞的疗法不同，靶向疗法仅攻击具有突变靶标的癌细胞，同时最大限度地减少对正常细胞的损害。
虽然在使用靶向疗法治疗多种类型的癌症方面取得了很大进展，但由于难以通过血脑屏障，针对脑肿瘤的靶向疗法的开发尤其具有挑战性。而Vorasidenib是一种脑渗透抑制剂，这意味着它具有穿过血脑屏障的能力。

该研究涉及331名年龄在12岁及以上的被诊断为复发性2级神经胶质瘤，伴有IDH1和IDH2突变，并接受了脑肿瘤手术的患者。该组中有168人被随机分配接受vorasidenib，163人接受安慰剂。
在接受vorasidenib治疗的患者中，疾病没有进展的平均时间为27.7个月，明显长于接受安慰剂治疗的11.1个月。在接受vorasidenib治疗的患者中，85.6%的患者在下次治疗前持续了18个月，而83.4%的患者在两次治疗之间持续了24个月。
在接受vorasidenib治疗的患者中，只有28%的患者出现疾病进展，而在接受安慰剂治疗的患者中，这一比例为54%。截至2022年9月，即研究开始后30个月，vorasidenib组中72%的患者仍在使用该药物，他们的疾病没有进展。
在安全性方面，vorasidenib的耐受性良好。副作用包括疲劳、头痛和恶心。最常见的严重副作用是肝酶水平升高，这可能是药物毒性的迹象。在接受研究药物的患者中，有9.6%观察到该并发症。研究人员表示毒性是可控的。

Vorasidenib于2023年3月获得美国食品和药物管理局(FDA)的快速通道指定。施维雅正在努力确定向FDA提交vorasidenib新药申请(NDA)的日期。如果该药物获批，可为患者提供一种能够有效推迟化疗和放疗的疗法。另外，一项第一阶段研究正在试验该药物与默克免疫疗法Keytruda联合治疗2/3级神经胶质瘤。