昨日，施维雅制药公司宣布其创新靶向疗法Vorasidenib用于治疗异柠檬酸脱氢酶（IDH）突变型弥漫性神经胶质瘤的新药申请（NDA）获美国FDA受理并优先审查。该机构已为该申请设定了2024年8月20日的处方药使用者费用法案行动日期。

Vorasidenib是一种口服、选择性、高脑渗透性突变异柠檬酸脱氢酶1和2 （IDH1/2）双重抑制剂，可以阻止当两种酶（IDH1和IDH2）的基因突变版本存在于肿瘤中时出现的肿瘤代谢物2-羟戊二酸（2-HG）的形成和积累。2-HG被认为是IDH突变胶质瘤形成和维持的原因。目前，该药物已获得欧洲药品管理局（EMA）的上市授权申请的加速评估，预计将于今年下半年作出批准。
如果获得批准，Vorasidenib将成为第一种针对IDH突变型弥漫性神经胶质瘤的靶向疗法。

NDA得到了3期INDIGO试验结果的支持，该试验评估了12岁及以上患有残余或复发2级神经胶质瘤且已确认IDH1或IDH2基因突变并接受手术作为唯一治疗的vorasidenib患者的疗效和安全性。 参与者被随机分配接受每日一次口服40mg vorasidenib（n=168）或安慰剂（n=163）约30个月。主要终点为盲法独立审查委员会（BIRC）评估的无进展生存期（PFS）。
研究结果显示，vorasidenib组的中位PFS为27.7个月，安慰剂组为11.1个月（风险比【HR】，0.39；95%可信区间为0.27-0.56；单面P =。000000067）。 此外，vorasidenib组未达到下一次干预的中位时间（关键次要终点），安慰剂组为17.8个月（HR，0.26；95%可信区间为0.15-0.43；单侧P =。000000019）。vorasidenib治疗还使肿瘤体积平均每6个月减少2.5%，而安慰剂组平均每6个月增加13.9%。
至于安全性，vorasidenib观察到耐受性良好，其安全性与1期试验中观察到的安全性一致。接受vorasidenib治疗的患者中有9.6%出现3级或更高的丙氨酸氨基转移酶水平升高，而接受安慰剂治疗的患者中没有出现这种情况。在接受vorasidenib和安慰剂治疗的患者中，3级或更高级别的不良事件发生率分别为22.8%和13.5%。