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基因疗法获 PRIME 资格,有望首度治疗色盲

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1.正确认识色盲。
  色盲或色弱是由于某个视锥细胞缺少或较弱引起的,这是事实并且已经经过解剖学证明的。色盲是非常少数的人,色弱的群体相对较多,要认清自己是色弱的事实,去体检的时候直接跟医生说自己是色弱不是色盲,因为测试图后面基本都是有测试非色盲的测试图,和测试是哪个颜色色弱的测试图的。因为色觉正常的人相对较多、以及术业不精或者懒或者连测试图的使用说明都不看,很多医生一般不会往后翻给你看鉴定色盲色弱的图,经常是你看不到图就直接下色盲的结论。给你看的那些复杂的图,说明里写的清清楚楚是色盲或色弱看不到正常图,并不能区分你是色盲还是色弱。
2.色盲色弱跟色觉正常看到的颜色的区别
  是有区别的,色盲跟色觉正常看到的颜色区别较大,因为缺少了某个视锥的细胞功能。色弱的人跟正常色觉也是有区别的。但是首先,这种区别是有轻重的,轻度一点的,跟正常人的区别没那么大,重度的,区别还是挺大的,有时候会跟色盲差不多。色弱为什么看不清色觉图的图案,那是因为你的视锥细胞无法识别到图里那些极端的偏淡或偏深的同种颜色。举个例子:假如是只有单绿色弱,并且没有红色弱,分别观看色弱测试图中一般都会有测试绿色弱、红色弱的图,单绿色弱的看测红色弱的图是非常清楚的,但是看测绿色弱的图为什么就不行?因为图中的绿色非常极端,超过了色弱者的可视颜色范围,所以会显得更偏向于棕色之类的颜色,就无法像看其他图一样组合起来。在色觉正常人眼里,绿色组成的数字或图案就跟你看红色弱的图中的数字一样明显。但绿色弱跟色觉正常人看到的颜色就完全不一样吗?肯定不是的,如果看到的颜色都在绿色弱者可识别的范围之内,绿色弱者看到的颜色跟色觉正常者一样,没有任何区别!但是像彩虹,所有颜色都有的话,由于一些颜色不在可识别范围,那么,看到的东西还是有区别的。
3.色盲并非无药可医
  就算是色盲也并非无药可医,基因技术还是很强大的,该技术早几年就已经通过松鼠猴的测试,2018年有望首度治疗色盲,色盲都能治就别提色弱了。楼下贴消息全文。


1楼2018-06-15 09:56回复
    一则2018年3月的消息:
    今日,专注于基因治疗的公司 MeiraGTx 宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其基因治疗候选产品 A002 优先药品(PRIME)资格,用于治疗因 CNGB3 基因突变而导致全色盲的患者(ACHM) 。值得一提的是,该药物刚刚获得美国 FDA 颁发的罕见儿科疾病药物(Rare Pediatric Disease)资格,用于治疗 ACHM,并从 FDA 和 EMA 获得孤儿药资格。

    色盲症(ACHM)是一种严重的遗传性视网膜疾病,其特征在于从出生就表现出的视敏度显著降低、极端光敏感性、眼球震颤和没有色差。色盲症是遗传异质性的,具有 CNGB3 和 CNGA3 突变的患者占 70-80%。到目前为止,还没有有效的治疗方法用于该疾病,这一患者群体还存在巨大的未满足需求。
    MeiraGTx 研发的 A002 是一款在研腺相关病毒(AAV)基因疗法,可以在锥形蛋白(CAR)启动子控制下将密码子优化的 CNGB3 cDNA 递送至眼后面的光感受器。A002 通过视网膜下注射递送以覆盖视网膜的中心区域,包括大部分视锥细胞所在的中心凹。MeiraGTx 已经在 1 / 2 期研究中对 8 名 CNGB3 患者完成用药,目前正在对第三个剂量递增队列中的患者进行治疗。
    此次 EMA 对 A002 颁布 PRIME 资格是基于非临床体内数据和一项正在进行的 1 / 2 期剂量递增研究的早期临床安全性数据。

    ▲MeiraGTx 的研发管线(图片来源:MeiraGTx 官方网站)
    “收到这个重要的认定后,我们很高兴能够开始与 EMA 紧密合作,以加速 A002 成为潜在的治疗选择,治疗这种具有挑战且痛苦的疾病,”MeiraGTx 总裁兼首席执行官 Zandy Forbes 博士说:“本月早些时候刚刚获得美国 FDA 的罕见儿科疾病药物资格,我们非常满意 ACHM 计划的势头,以及监管机构对其帮助那些需要有效治疗的患者的潜力的认可。”
    我们祝愿这款新药在欧洲的上市之路顺利,尽快为色盲症患者带来有效的治疗方法
    参考资料:
    [1] MeiraGTx Earns EMA PRIME Designation for Achromatopsia Gene Therapy Candidate
    [2] MeiraGTx Receives EMA PRIME Designation for Achromatopsia Gene Therapy Candidate


    2楼2018-06-15 09:56
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      这是全色盲的治疗,不是红绿色盲,红绿色盲基因治疗的研发还没有成果


      IP属地:浙江来自手机贴吧3楼2018-07-04 23:21
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        买了色弱矫正眼镜,但是看白色就会发红光,看红色就会发白。店家告诉我过几天就不会有了,这是真的吗


        青铜星玩家
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        IP属地:广东来自iPhone客户端5楼2018-10-06 18:28
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          何时才能真正的用来治疗啊🤦🏻♂️


          来自手机贴吧6楼2018-10-10 17:42
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