我国儿童用药市场规模超过千亿元，儿童门诊量也一直处于增长态势，但儿童用药市场规模仅占医药行业的5%，与此同时，儿童用药长期存在品种少、剂量模糊、规格缺乏等问题。此前，《中华人民共和国药品管理法》和《药品注册管理办法》中均未对儿童用药提出特殊规定。

在业内人士看来，此次儿童用药正式写入新版《药品管理法》，这是儿童用药“法制化”序幕的正式开启。达因药业集团总裁杨杰指出，国家相关部门制定和颁发了一系列保障儿童用药的政策、法规等极大地推动了儿童用药行业的发展，也促进了企业在药品研发创制、审评审批和生产等方面的发展。

“边缘”状态亟待改善
长久以来，儿童用药一直处于“边缘”状态。“由于儿童的生理状况、对药物的代谢过程等均与成人不同，儿童用药家长在大多数情况下都是‘靠手掰’，而且市场上缺少专门针对儿童的专用药。”

全国政协委员冯丹龙也指出，儿童是特殊用药群体，各器官发育未成熟，对药品的用法用量有特殊要求。目前，临床上儿童用药存在不少问题，主要包括：存在药品使用说明书“说而不明”现象，常用药物剂量计算方法不够规范，取药剂量、给药途径不够严格，不少儿童用药仍以成人药代替等。

8月22日，在十三届全国人大常委会第十二次会议分组审议药品管理法修订草案时，全国人大常委会委员吴恒指出，儿童药必须高度重视。据有关部门的监测统计，专门用于儿童的药品是稀缺的，北京首都儿科研究所的数据表明，我国儿童专用药物剂型同现有的药物剂型的比例是1∶59。

90%的药品没有适宜儿童的专用剂型，儿科缺医少药的问题相当严重。
另据《2016年儿童用药安全调查报告白皮书》显示：因为用药不当，中国每年有约3万儿童陷入无声世界，造成肝肾功能、神经系统等损伤的，更是难以计数。药物中毒儿童占所有就诊儿童的比例，已从2012年的53%上升到2014年的73%。

贝达药业董事长丁列明认为，这种情况出现的主要原因之一是，我国针对儿童药品的立法不足。此前，我国没有专门的针对儿童药品的法律，在我国最重要的两部药品法规《中华人民共和国药品管理法》和《药品注册管理办法》中，均未对儿童药品提出特殊规定，我国儿童药品的注册、生产和使用无专门的法律法规可依。