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GTL与宾夕法尼亚大学宣布研究协议以开发用于严重眼疾的基因疗法

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文章来源公众号:视网膜色素变性自救之家
Gyroscope Therapeutics Limited今天宣布,该公司已与宾夕法尼亚大学和宾夕法尼亚大学高级视网膜和眼科治疗中心(CAROT)签订了赞助研究协议,以开发基因疗法适用于可能导致永久性视力丧失的严重眼部疾病。Gyroscope 对与根据协议进行的研究以及产生的知识产权具有专有权。
来自CAROT和Gyroscope 的一组研究人员将共同探索青光眼,视神经炎和视网膜色素变性的特定基因治疗靶标。CAROT团队由医学博士Jean Bennett领导,包括佩尔曼医学院眼科教授Kirby,眼科学副教授Ken Shindler和眼科助理教授Ahmara Ross。
Gyroscope 首席执行官Khurem Farooq表示:“全球太多的人面对视力有限或完全失明的生活,因为目前许多严重眼病的治疗方法非常有限。基因治疗有可能成为治疗这些疾病的全新方法,我们很高兴与Jean和宾夕法尼亚大学眼科基因治疗研究的世界领导者团队合作,评估这些疾病的新靶标。”
Bennett博士说:“我们的团队对患有严重眼疾的人的基因疗法的潜力充满热情。我们期待着在青光眼,视神经炎和视网膜色素变性方面进行进一步的研究,目前,这些疾病已导致全世界数百万人丧失视力。”
青光眼是全球不可逆性失明的主要原因。全世界估计有8000万人患有青光眼,并且到2040年时,这一数字有望增加到超过1.11亿。目前尚无治愈青光眼的方法。如果早发现,可以用手术或药物治疗青光眼以帮助控制疾病。由于青光眼通常不会引起疼痛,因此它通常会无声地进展,直到视神经受到不可修复的损害时才被诊断出来。
视网膜色素变性(RP)是指一组罕见的遗传性视网膜疾病,可引起夜视和周围视力的逐渐丧失。该病通常在儿童或青少年时期被诊断出,并可能导致法定失明,有时甚至是完全失明。全世界估计有30万人患有RP,这主要是由父母中一个或两个的遗传变异引起的。
当视神经由于发炎而受损时,就会发生视神经炎。视神经炎的症状包括一只眼睛的暂时视力丧失和眼球运动引起的疼痛。视神经炎与多发性硬化症(MS)密切相关:它是20%的患者出现MS的第一个迹象,并且在疾病发生期间发生在50%的MS患者中。
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1楼2020-12-22 12:00回复