近日，有媒体报道说称，“8月26日，国内首例CAR-T治疗的淋巴瘤患者在上海瑞金医院出院。患者使用的药物，是零售价为120万元/袋的抗癌药，在治疗两个月后，患者体内已经没有了癌细胞，症状完全得到了缓解。”这到底是怎么回事？

问题一：120万一针的抗癌药到底是啥？
新闻中的这个药物，是阿基仑赛注射液，用于一种叫做CAR-T的癌症免疫治疗。
CAR-T的全名是“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”。这并不是一种常规的药物，而是源自患者已被改造过的T细胞。因为药物有特殊性（下文会详细介绍），导致成本比较惊人。

具体到患者使用的这种CAR-T，经过在体外的改造后，患者的T细胞表达了一个可以识别CD19的抗体。CD19 是一个常见于大多数B细胞表面的蛋白。B细胞分化成为生产抗体的浆细胞后，就不表达CD19，但是如果B细胞癌化之后，也会表达CD19，该蛋白就成为一个抗癌靶点。

经过改造的CD19 CAR-T细胞，可以特异识别并杀死表达CD19的癌细胞，经过扩增并注射回患者体内之后，可以控制、甚至清除患者体内的细胞，有长期治疗效果。

问题二：CAR-T 细胞免疫治疗能治哪些癌症？
新闻中的这个患者，是一个患有弥漫大B细胞淋巴瘤的患者。该产品于今年6月在中国获批上市，适应症是“既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型（NOS）、原发纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤转化的DLBCL”。

关于适应症，有两个重点需要了解。首先不是所有的癌症都可以使用这款药物来治疗，其次，即便是大B细胞淋巴瘤，也不是一上来就需要使用这款药物进行治疗，因为适应症中明确提到“既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性”，意思就是说，患者必须是已经接受过化疗等治疗方案，并在治疗后发生复发，或者之前的治疗不能很好地控制病情（“难治性”）。只有在这些情况下，患者才需要考虑使用这款药物。

阿基仑赛注射液是复星凯特从美国Kite公司引进的产品。在美国，这款产品叫做Yescarta (axicabtagene ciloleucel)，于2017年被美国FDA批准，用于治疗复发、难治性的大B细胞淋巴瘤。在2021年，该产品又获得美国FDA批准，用于治疗复发、难治性的滤泡性淋巴瘤。

从理论上来说，癌细胞表面必须有CD19，才可能对CAR-T治疗有效。这是必要条件。但是，即便有癌细胞有CD19表达，如果患者不属于目前所批准的适应症，则属于超适应症治疗。

很多人对癌症的治疗存在误区，比如有人以为癌症都是一种病，只要是抗癌药，就能治疗所有癌症；有人认为药物的价格越贵，就说明越有效。这些观点都是错误的。

问题三：CAR-T 为什么那么贵？
首先需要说明一下，120万一针，这是“一锤子买卖”——新闻中提到患者在治疗2个月后获得完全缓解，实际上只是注射了一针CAR- T细胞。从目前的治疗方案看，患者此生只需要进行一次CAR- T治疗，治疗效果可以很持久。这不像常规的抗癌药物，患者需要多次、频繁使用。

但是不管怎么说，120万的价格还是太贵了，多数患者都无法承担这个费用。
在国外，CAR-T 的价格更贵。在美国，Yescarta的价格是37万美元一针，而且这仅仅是药物的价格，如果算上医院的治疗费用，总费用估计在150万美元左右。

CAR-T为什么那么贵呢？首先，这是一个属于“私人定制”的产品，需要先收集患者的T细胞，然后在体外进行改造。这不像其他的一般药物，不管是小分子还是大分子，都可以批量生产以降低成本。

其次，这是一种“活”的药物，使用的是活细胞，要保证药品的质量，或者说要保证细胞在生产过程中不被污染，也需要很大的成本和投入。
在这些成本之上，还有药物的研发投入、临床试验的投入，也都是一款产品的成本。这与那些虚假宣传的保健品不一样，产品本身的生产成本和研发成本很低，而广告、销售成本却很高。

问题四：CAR-T真的有效吗？
与保健品不一样，CAR-T是正规的治疗产品，是药物，要通过正规的临床试验来证明疗效。不能只是通过媒体上的宣传来表明是否有效。
新闻中的这款产品，在美国获批之前就进行过临床试验的验证，如今在中国获批上市，也是因为在中国多个中心进行了桥接临床试验，表明该药物对中国人也应该有效。所以，只要属于正式批准的适应症，药物的治疗效果是有证据的。
在新闻中，患者接受治疗2个月后，体内的癌细胞都消失了，这也表明治疗是有效的。