脊索瘤起源于原始胚胎脊索，其解剖位置复杂，特别是毗邻垂体、视交叉、脑干、脊髓和关键神经血管系统的肿瘤对临床外科和放射治疗的专家们是极大的挑战。针对成人脊索瘤患者研究表明，最大范围切除肿瘤和高剂量照射对疾病控制都是十分必要的。儿童发育中的组织对放射治疗十分敏感，而且肿瘤通常位于剂量限制器官附近，因此对于儿童脊索瘤患者，通常建议在手术切除后进行质子治疗。儿童和青少年脊索瘤患者的治疗十分复杂，然而对于这些患者，目前尚缺乏质子治疗细节及结果的指导性文献，这与儿童和青少年脊索瘤的罕见性（<5%发生在40岁以下的患者中）以及需要较长时间随访相关。近期，美国佛罗里达大学医学院发表了一项关于儿童脊索瘤患者质子治疗后局部控制结果和毒性反应的单机构研究报告。
2008年至2019年间29名非转移性脊索瘤者（年龄≤ 21岁）被纳入研究。患者中位年龄为14.8岁（3.8-21.8岁）。24例患者肿瘤发生在斜坡/颈椎，其中4例肿瘤位于头颈交界，1例患者肿瘤位于眶底。7名患者肿瘤累及脊柱（C2-4、C5、L1-3、L4、L5、S1-3和S3-4）。17例患者(59%)在放疗时MRI显示有明显肿瘤病灶，7例(24%)需要进行固定或脊柱稳定性重建。
患者肿瘤特征及质子放疗前治疗情况
肿瘤总体积(GTV)定义为放射治疗时的肿瘤大体和/或瘤床。临床靶体积(CTV1)为GTV+10mm，必要时扩大到手术前与肿瘤相连部位以及镜下高危区域。如果肿瘤局限于斜坡，则CTV1局限于斜坡。肿瘤延伸至岩骨斜坡斜交界处的病例中，CTV1向岩骨延伸3-5mm。CTV2等于GTV。对于颅底和活动脊柱部位，CTV1/2分别扩大了3mm和5mm，以创建计划靶体积(PTV1/2)。根据切除的程度，PTV1的标准处方剂量为45-50.4 GyRBE，PTV2的标准处方剂量为70.2-75.6 GyRBE。考虑到脑干、脊髓和视交叉等危及器官的剂量限制，靶区覆盖率在一些患者中有所降低。如图1和图2的治疗计划中，可以看出制定放射治疗计划时，放疗专家对靶区覆盖率和关键器官如脑干、脊髓和视交叉剂量限制之间的权衡，所有患者均采用双散射质子治疗。
结果：
中位随访时间为4.5年（1.2-12.2年），5年局部控制、无进展生存率和总生存率估计值分别为85%（95%CI 67-94%）、82%（95%CI 63-92%）和86%（95%可信区间63-96%）（图3a）。去分化肿瘤或组织学NOS（分型不明确）与较低的5年局部控制率（92%vs33%，p<0.005）和无进展生存率（92%vs 0%，p<00001）显著相关。斜坡/颅底肿瘤的位置、次全切和复发与疾病控制无关。除外3例去分化/NOS脊索瘤患者，5年局部控制率、无进展生存率和总生存率分别为92%（95%CI 72-98%）、92%（95%CI 72-98%）和91%（95%CI 71-98%）