大约20%的转移性尿路上皮癌患者存在FGFR3基因改变。经过一种或多种全身治疗（包括检查点抑制剂）后，这些患者通常预后不良，可用的治疗选择很少。

Balversa（erdafitinib，厄达替尼）是第一个获得批准的口服FGFR激酶抑制剂，也是第一个也是唯一一个针对转移性尿路上皮癌且FGFR改变患者的靶向治疗药物。

适应症：用于治疗在至少1线既往全身治疗期间或之后出现进展且具有易感FGFR3基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者。

Balversa的疗效得到了3期THOR研究(NCT03390504)第1组数据的支持，该研究将Balversa与标准护理化疗（研究者选择的多西他赛或长春氟宁）进行了比较。第1组包括266名患有晚期尿路上皮癌且携带着选定的FGFR3改变的成年人。
所有患者均在接受1或2次既往治疗后出现疾病进展，其中至少1次治疗包括程序性死亡受体1(PD-1)或程序性死亡配体1(PD-L1)抑制剂。主要疗效终点是总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。
研究结果显示，与化疗相比，Balversa治疗可将死亡风险降低36%（风险比[HR]，0.64[95%CI，0.47-0.88]；P=0.005）。Balversa组的中位OS为12.1个月，而化疗组为7.8个月。
Balversa组的中位PFS为5.6个月，而化疗组为2.7个月（HR，0.58[95%CI，0.44-0.78；P=0.0002）。Balversa组的ORR为35.3%（完全缓解5.1%，部分缓解30.1%），而化疗组ORR为8.5%（完全缓解0.8%，部分缓解7.7%）。
应根据FDA批准的伴随诊断检测到的肿瘤标本中是否存在易受影响的FGFR3基因改变来选择患者进行治疗。不建议将Balversa用于治疗符合条件且之前未接受过PD-1或PD-L1抑制剂治疗的患者。