培米替尼是一种针对FGFR（成纤维细胞生长因子受体）亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。它通过抑制FGFR的磷酸化和信号传递过程，阻断由FGFR扩增和融合导致的FGFR信号的组成性激活，从而选择性地抑制肿瘤细胞的生长。这种作用机制使得培米替尼在治疗FGFR2融合或重排的胆管癌中具有显著的优势。
在临床试验中，培米替尼的疗效得到了充分的验证。在一项名为FIGHT-202的开放标签、单臂、国际多中心2期临床研究中，共有146例经一线治疗无效的晚期胆管癌患者参与了试验。结果显示，培米替尼治疗组的客观缓解率（ORR）达到了35.5%，疾病控制率（DCR）为88.2%，中位无进展生存期（mPFS）为6.9个月，中位总生存期（mOS）为21.1个月。这些数据充分证明了培米替尼在治疗胆管癌中的疗效。